Este medicamento que normalmente se usa para la artritis detiene las convulsiones que dañan el cerebro y controla mejor la epilepsia, según los investigadores.
El fármaco, llamado tofacitinib, también restaura la memoria a corto plazo y la memoria funcional perdidas por la epilepsia y reduce la inflamación cerebral causada por la enfermedad. Si el fármaco resulta viable en pacientes humanos, sería el primero en proporcionar un alivio duradero de las convulsiones, incluso después de suspender su tratamiento.
Para identificar el potencial del tofacitinib en la epilepsia, los investigadores emplearon métodos de ciencia de datos relativamente nuevos para analizar la forma en que miles de genes se expresaban en millones de células cerebrales de ratones con y sin epilepsia. Encontraron una proteína llamada STAT3, clave para una vía de señalización celular llamada JAK, en el centro de la actividad cerebral de los ratones afectados por convulsiones. A estos ratones le administráron tofacitinib, un inhibidor de JAK, tras la administración de un fármaco que daña el cerebro y los predispone a sufrir convulsiones repetidas. No ocurrió nada. Los ratones desarrollaron epilepsia como pacientes humanos. Luego diseñaron un tratamiento de 10 días con tofacitinib para comenzar cuando los cerebros de los ratones salieran de su letargo y volvieran al caos de las convulsiones.
El fármaco funcionó mejor de lo que imaginaban. Tras el tratamiento, los ratones permanecieron sin convulsiones durante dos meses. Además probaron el fármaco con sus propios modelos murinos con variantes ligeramente diferentes de epilepsia y obtuvieron los mismos resultados sin convulsiones. Desde entonces han seguido a los ratones que estuvieron sin convulsiones durante cuatro y cinco meses y apreciaron que recuperaron su memoria funcional.
El fármaco parece actuar en múltiples sistemas cerebrales simultáneamente para controlarlo todo, a diferencia de otros fármacos, que solo intentan controlar un componente.
Dado que el tofacitinib ya está aprobado por la FDA como seguro para el uso humano en el tratamiento de la artritis, el camino desde los estudios en animales hasta los ensayos en humanos puede ser más corto que el que sería para un medicamento nuevo. Por ahora, los investigadores se centran en identificar qué tipos de neuronas recuperan un comportamiento saludable gracias al tofacitinib y en estudios en animales sobre otros muchos tipos de epilepsia.
Este estudio de la Universidad de Wisconsin se publicó en la revista Science Translational Medicine.
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