Los investigadores de la Escuela de
Medicina de la Universidad Case Western Reserve han sintetizado el primer prión
artificial humano, para combatir una enfermedad cerebral que hasta ahora ha
eludido el tratamiento y la cura. Los nuevos hallazgos se publican en la revista
Nature Communications.
Los priones son proteínas que se han plegado incorrectamente y se pueden unir a
proteínas vecinas normales en el cerebro, lo que desencadena un efecto dominó
que causa agujeros microscópicos, convirtiendo el cerebro en una esponja, lo
que resulta en un deterioro progresivo, demencia y muerte segura. Existen
numerosos tipos de enfermedades priónicas en humanos; la más común es la
enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (CJD). Por qué y cómo se produce el plegamiento
de priones humanos ha sido un misterio que el equipo de investigación de Case
Western Reserve puede haber resuelto con sus nuevos hallazgos. Los
investigadores obtuvieron un nuevo prión humano altamente destructivo a partir
de una proteína de prión humano genéticamente modificada expresada en la
bacteria E. coli. También descubrieron un cofactor esencial conocido como
gangliósido GM1, una molécula celular que modula la señalización de célula a
célula, que desencadena la replicación infecciosa y la transmisión de
enfermedades basadas en priones. Este hallazgo eleva la esperanza de nuevas
estrategias terapéuticas que usan medicamentos análogos con efecto inhibidor o
bloqueador en la replicación de priones humanos.
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