Encuentran una Posible Cura para la Anemia de Células Falciformes

Los seres humanos producen una versión alternativa de la hemoglobina en el útero, que se llama hemoglobina fetal, pero su producción normalmente se reduce en gran medida poco después del nacimiento. Esto explica por qué las personas con anemia de células falciformes no comienzan a desarrollar síntomas hasta 3 o 4 meses después de su nacimiento. Con niveles de hemoglobina fetal alrededor del 25-30% de los niveles habituales de hemoglobina en adultos, estas personas pueden no mostrar ningún síntoma de la enfermedad. 

Es por ello que el instituto de biotecnología Fulcrum Therapeutics, con sede en Cambridge, ha desarrollado un fármaco llamado FTX-6058, que imita la persistencia hereditaria de la hemoglobina. Este medicamento, que las personas pueden tomar por vía oral, se dirige a las células madre de la médula ósea que están destinadas a convertirse en glóbulos rojos. Actúa inhibiendo una proteína en las células que normalmente "silencia" o apaga el gen que produce la hemoglobina fetal poco después del nacimiento.

En experimentos con un modelo de ratón de la enfermedad de células falciformes, los científicos encontraron que el nuevo fármaco supera a la hidroxiurea , un medicamento existente que aumenta la hemoglobina fetal. La idea es que todos los glóbulos rojos del cuerpo produzcan hemoglobina fetal.

Los científicos completaron el ensayo clínico de fase 1 del fármaco en voluntarios sanos y demostró que el fármaco es seguro. Pero el medicamento no se ha probado en personas con anemia de células falciformes, ya que planean comenzar un ensayo clínico de fase 2 del medicamento con estas personas a fines de 2021.