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18 abril 2020

Mejoran el tratamiento Génico de las Enfermedades Neurológicas


Investigadores del Princeton Neuroscience Institute, desarrollaron nuevos promotores de genes, que actúan como interruptores para activar la expresión de genes, durante largos períodos de tiempo. Esta terapia génica es una estrategia prometedora para muchas enfermedades, incluidos los trastornos que involucran al cerebro, como la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer. Para transportar genes a las células, los científicos han diseñado virus seguros y que no causen enfermedades. Uno de los virus comúnmente utilizados para esto es el virus adenoasociado (AAV). Estos promotores ocupan mucho menos espacio que los promotores existentes utilizados en la terapia génica, actual lo que permite el transporte de genes más grandes o múltiples genes. Los nuevos promotores también son duraderos, siendo menos propensos a la represión o la inactivación que los promotores más comunes, por lo que los genes terapéuticos están activos durante largos períodos de tiempo. Estos nuevos promotores trabajan con AAV, así como con otros sistemas de administración de genes virales. Esta investigación fue publicada hoy en la revista Molecular Therapy: Methods & Clinical Development .

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