Uso de Terapia Génica para revertir la Insuficiencia Cardíaca

El síndrome de Barth es una enfermedad metabólica rara causada por la mutación de un gen llamado tafazzin o TAZ. Puede causar insuficiencia cardíaca potencialmente mortal y también debilita los músculos esqueléticos, socava la respuesta inmune y perjudica el crecimiento general. No existe una cura o tratamiento específico, pero una nueva investigación en el Boston Children's Hospital sugiere que la terapia génica podría prevenir o revertir la disfunción cardíaca. Estos hallazgos, fueron publicados hoy en la revista Circulation Research. Los investigadores utilizaron la terapia génica para reemplazar la TAZ, inyectando un virus diseñado debajo de la piel o por vía intravenosa. Los ratones tratados con deleciones de TAZ en todo el cuerpo pudieron sobrevivir hasta la edad adulta. La terapia génica TAZ también previno la disfunción cardíaca y la cicatrización cuando se administra a ratones recién nacidos, y revirtió la disfunción cardíaca establecida en ratones más viejos, ya sea que los ratones tuvieran deleciones TAZ de todo el cuerpo o solo del corazón. La terapia génica TAZ proporcionó un tratamiento duradero de los cardiomiocitos y las células del músculo esquelético de los animales, pero solo cuando el 70 % de las células del músculo cardíaco habían absorbido el gen. Ahí es donde el desafío radicará en traducir los resultados a los humanos ya que aumentar la dosis de la terapia génica no funcionará: en animales grandes y las dosis grandes corren el riesgo de una respuesta inmune inflamatoria peligrosa y dar múltiples dosis de terapia génica tampoco funcionará.