Una revisión publicada en Human
Gene Therapy realizada por
investigadores del Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center (Boston,
MA) y la University of Padova (Italia), describe las características necesarias
para que una terapia génica para tratar enfermedades neurometabólicas tenga éxito.
Los investigadores se centran en particular en el desarrollo de enfoques
basados en genes para tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X
(ALD), la leucodistropía metacromática (MLD), las mucopolisacaridosis (MPS) y
las liposuscinosis ceroides neuronales (NCL). Identificaron la microglia como
la clave en el desarrollo de enfermedades neurodegenerativas hereditarias y por
lo tanto, como objetivo importantes para lograr la eficacia terapéutica en las
estrategias basadas en genes. Este avance surgió de la idea de utilizar la
alteración genética de las células madre de la médula ósea para curar
enfermedades dentro del cerebro, utilizando la microglia como vehículo. Esta
plataforma ha traído esperanza a muchas familias con enfermedades previamente
incurables.
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29 octubre 2019
Estrategias Genéticas para tratar Enfermedades Neurometabólicas
Redactado por el Dr Jesús Gutierrez Daza Hora: 2:08:00 p. m. Print PDF
Labels: Medicina
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