El Massachusetts Eye and Ear realizo hoy la primera terapia génica para curar un tipo de amaurosis hereditaria. La
ocasión marca el comienzo de una nueva era en la medicina, ya que es la primera
vez que una terapia genética se le ha dado a un paciente con una enfermedad
hereditaria. El tratamiento, identificado comercialmente como Luxturna, fue
desarrollado por Spark Therapeutics y aprobado en diciembre por la FDA para
pacientes de 12 meses o más. Luxturna ha demostrado mejorar la función visual
en niños y adultos con enfermedad retiniana hereditaria causada por mutaciones
en el gen RPE65. El procedimiento fue realizado por Jason Comander MD, Ph.D.,
Director Asociado del Servicio de Desórdenes Retinales Heredados en Mass. Eye
and Ear en Boston y el paciente inaugural fue un niño de 13 años de Nueva
Jersey. El tratamiento implico inyectar
un virus modificado en los ojos del paciente para corregir una deficiencia
causada por mutaciones en el gen RPE65. Estas mutaciones afectan una proteína
necesaria para el correcto funcionamiento de la retina. La terapia génica ahora
se unirá a la lista de terapias innovadoras utilizadas habitualmente para
tratar a los pacientes. El éxito de Luxturna acelerara el desarrollo de
terapias génicas similares para las numerosas enfermedades retinianas y hereditarias en general.
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20 marzo 2018
Realizan la Primera Terapia Génica para Curar una Enfermedad Hereditaria
Redactado por el Dr Jesús Gutierrez Daza Hora: 2:06:00 p. m. Print PDF
Labels: Medicina , Tecnologia Medica
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