Descubren Nueva Terapia para Combatir la Hemofilia

Una investigación publicada hoy en New England Journal of Medicine  realizada por la Universidad de Londres y el Hospital Infantil de Investigación St Jude, en Estados Unidos, dio a conocer como inyectando a seis pacientes un virus que reemplaza el gen defectuoso que causa la enfermedad por una versión funcional este fue capaz de producir las proteínas necesarias para la coagulación sanguínea. El tratamiento ha sido descrito como un "hito verdaderamente excepcional" con el potencial de cambiar la vida de estos pacientes. La hemofilia, que se divide en los tipos A y B, es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre, lo que puede conducir a hemorragias letales. La gente con hemofilia B no puede producir una proteína llamada factor IX. Actualmente estos pacientes deben recibir inyecciones de factor IX, a menudo varias veces a la semana. En el estudio tomaron un virus que produce infecciones sin causar síntomas, llamado virus adeno−asociado ocho, y lo modificaron para que infectara las células hepáticas con material genético del factor IX. El gen entonces "entrenó" a las células para que crearan las proteínas que se encargan de producir el factor IX curando asi definitivamente la enfermedad.