El UCSF Benioff Children's Hospital Oakland es el primer hospital en Occidente que administra una terapia genética recientemente aprobada para la beta talasemia. La terapia, Zynteglo, ha sido aprobada por la FDA y tiene como objetivo tratar este raro trastorno sanguíneo genético. Si tiene éxito, la terapia podría eliminar la necesidad de transfusiones de sangre mensuales de por vida y permitir a los pacientes producir células sanguíneas sanas.
La beta talasemia es una de las enfermedades raras más comunes en USA. y afecta a unas 1.500 personas en todo el país. El trastorno se encuentra más comúnmente en personas de ascendencia mediterránea, del Medio Oriente y del sur de Asia. La terapia génica implica modificar genéticamente las propias células madre sanguíneas del paciente para reemplazar el gen defectuoso que produce poca o ninguna hemoglobina.
En el ensayo clínico, la terapia produjo hemoglobina sana en el 90% de los pacientes. La terapia implico extraer algunas de las células madre sanguíneas del paciente y modificarlas genéticamente en el laboratorio. Una vez preparadas las células madre corregidas, el paciente recibe quimioterapia para destruir las células sanguíneas existentes que albergan el defecto de talasemia. Luego, las células madres rejuvenecidas se inyectan en el torrente sanguíneo del paciente, donde viajaron hasta la médula ósea y comenzaron a producir sangre sana.
Los pacientes que recibieron la terapia pudieron suspender otros tratamientos en curso para su afección. Se requiere una estrecha vigilancia clínica durante el proceso para realizar un seguimiento del recuento sanguíneo del paciente y detectar posibles infecciones.
La terapia ofrece esperanza a los pacientes con beta talasemia, mejorando potencialmente su calidad de vida y reduciendo la necesidad de transfusiones regulares. Se necesitan más investigaciones y desarrollo para garantizar la eficacia y seguridad de la terapia génica.
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