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24 julio 2023

Gotas de terapia génica restauraron la vista de un niño


Utilizando gotas con terapia génica  para los ojos un medico del  Corneal Innovation Lab de USA, logro restaurar la vista de un adolescente legalmente ciego que tiene una condición genética rara llamada epidermólisis ampollosa distrófica.

La condición del paciente mejoró después de que se unió a un ensayo clínico de terapia génica tópica y sus lesiones cutáneas se curaron. Esto inspiró  a adaptar la terapia para los ojos .

La terapia génica, llamada Vyjuvek, utiliza un virus del herpes simple inactivado para administrar un gen que produce colágeno 7, una proteína importante para la piel y las córneas.Las gotas para los ojos usan el mismo líquido que la versión para la piel, solo que sin el gel agregado.

El tratamiento con estas  gotas para los ojos mejoró la vision del ojo derecho a un 20/25 casi perfecto. El tratamiento para su ojo izquierdo está en curso y muestra una mejora constante.

Las gotas para terapia génica tienen el potencial de usarse para tratar otras enfermedades y afecciones oculares mediante la administración de diferentes genes a través del virus.

Esta terapia innovadora ofrece esperanza a millones de personas con enfermedades oculares y podría permitir el tratamiento de otras afecciones en el futuro.

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