Los hallazgos, de un estudio de la Perelman School of
Medicine de la Universidad de Pennsylvania publicados hoy en Nature Medicine, ponen al alcance una
terapia génica segura y efectiva que utiliza una proteína "sustituta"
sin desencadenar respuestas inmunes que obstaculizan otros enfoques
terapéuticos. En su enfoque de terapia génica, el equipo diseñó vectores de
virus adenoasociados (AAV) para administrar una proteína "sustituta"
para la distrofina en modelos de DMD de animales para mantener los músculos
intacto. El sustituto sintético, basado en una proteína natural llamada
utrofina, demostró ser una alternativa efectiva y segura, ya que protegía el
músculo en ratones y perros con mutaciones similares a DMD que ocurren
naturalmente, incluida una gran deleción que refleja de cerca las grandes
deleciones de distrofina encontradas Inhumanos. El equipo de Penn demostró que la
administración de un tratamiento de dosis única de utrofina sintética con el
vector AAV a ratones recién nacidos mostró distribución de la proteína en todo
el cuerpo, sin signos de toxicidad y supresión completa de todos los signos de
DMD, en comparación con los ratones no tratados. Los ratones también
mantuvieron la expresión de utrofina en los músculos esqueléticos y cardíacos
durante todo ese tiempo, y las pruebas físicas en los ratones respaldaron la
función muscular sostenida. Los resultados fueron similares en los perros. Estos
hallazgos pueden reorientar el campo hacia el uso de un enfoque de terapia
génica seguro basado en la utrofina funcionalmente optimizado como el camino
hacia una posible cura para la distrofia muscular de Duchenne.
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07 octubre 2019
La terapia génica puede curar la distrofia muscular
Redactado por el Dr Jesús Gutierrez Daza Hora: 2:34:00 p. m. Print PDF
Labels: Medicina
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