Las
ceguera por fotorreceptores primarios, como las causadas por las mutaciones de
CEP290, son la forma más común de amaurosis congénita de Leber (LCA) y
actualmente no son tratables. En este estudio clínico, del Scheie Eye Institute y la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania publicado hoy en Nature Medicine, los participantes de los
Estados Unidos y Europa recibieron una inyección intraocular de un
oligonucleótido, una molécula de ARN corta, creada para reducir los niveles de
proteína CEP290 mutante en los fotorreceptores y restaurar la función
retiniana. Diez pacientes recibieron al menos una inyección en el ojo. Tres
meses después de la primera inyección, la mitad de los pacientes mostraron
mejoras en la agudeza visual, medida por la capacidad de leer letras o
distinguir la dirección de las barras blancas y negras, presentando destellos
de luz en la oscuridad y midiendo la intensidad de destello más débil
detectada. Los resultados fueron altamente significativos estadísticamente. Las
evaluaciones con dos colores de destellos sugirieron que eran los
fotorreceptores de cono utilizados para la visión diurna los que mejoraban con
el tratamiento. Los autores señalan que el ensayo clínico está en curso para
medir la seguridad y la eficacia de las inyecciones a largo plazo y los efectos
de dosis adicionales.
Print
PDF
No hay comentarios :
Publicar un comentario