El Tratamiento Genético para la Amaurosis ya es una Realidad

Los pacientes que habían perdido la vista por una enfermedad hereditaria de la retina lograron ver lo suficientemente después de ser tratado con una nueva terapia génica, desarrollada por la Universidad de Iowa, según un estudio presentado en la 121 Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología. Los pacientes del estudio tenían una condición llamada amaurosis congénita de Leber (LCA), que comienza en la infancia y progresa lentamente, causando finalmente ceguera completa. Esta nueva terapia genética, la primera de su clase, se encuentra actualmente bajo revisión por la FDA para su posible aprobación este año. Los datos del estudio mostraron que 27 de 29 pacientes tratados experimentaron mejoras significativas en su visión, lo suficiente como para navegar en un laberinto con luz de baja a moderada. También mostraron mejoría en la sensibilidad a la luz y la visión periférica, que son dos déficits visuales que experimentan estos pacientes. El tratamiento, llamado voretigene neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics), implica una versión genéticamente modificada de un virus inofensivo. El virus se modifica para llevar una versión saludable del gen a la retina. Los médicos inyectan miles de millones de virus modificados en los ojos de los pacientes. El tratamiento no restaura la visión normal. Sin embargo, permite a los pacientes ver las formas y la luz, lo que les permite moverse sin un bastón o un perro guía. No está claro cuánto durará el tratamiento, pero hasta ahora, la mayoría de los pacientes han mantenido su visión durante dos años.