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30 diciembre 2016

Terapia Génica Hepática con Vectores Virales Adeno-asociados

En un Artículo publicado en Human Gene Therapy se ofrece un contexto histórico para el notable progreso alcanzado con esta vía de administración particular, viral para dirigir genes terapéuticos en el higado. Los autores describen los estudios preclínicos y clínicos que han conducido a una mejor comprensión de la respuesta inmune a la terapia génica de AAV. Además, exploran áreas para el desarrollo futuro y los retos actuales, incluyendo la readministración de terapia genica AAV para reducir al mínimo el riesgo de carcinoma hepatocelular. La terapia genica en el hígado ha sido una plataforma para nuevas terapias transformadoras para enfermedades genéticas, como la hemofilia y los errores innatos del metabolismo. La revisión proporciona una excelente visión general de los mejores conocimientos actuales en esta área. Esta terapia es considerada como uno de los avances mas importantes de la medicina en este 2016.

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