Encuentran una Via Molecular Relacionada con el Autismo

En un estudio del Boston Children's Hospital que se publica hoy en Journal of Molecular Psychiatry se estudiaron células de Purkinje derivadas de tres paciente (dos tenían síntomas de TEA, y los tres tenían epilepsia). Para hacer las células, cerebelosas primero obtuvieron células madre pluripotentes inducidas a partir de células sanguíneas o células de la piel de los pacientes  y las diferenciaron en células progenitoras neurales y finalmente, en células de Purkinje, luego, el equipo las comparó con células de Purkinje derivadas de personas no afectadas  y con células cuya mutación TSC se corrigió usando la edición del gen CRISPR-Cas9.  Las células de Purkinje con el defecto genético TSC fueron más difíciles de diferenciar de las células progenitoras neurales, lo que sugiere que el TSC puede perjudicar el desarrollo temprano del tejido cerebeloso. En el examen, las células de Purkinje derivadas del paciente mostraron anormalidades estructurales en las dendritas y signos de desarrollo alterado de las sinapsis, también mostraron una activación excesiva de una vía de crecimiento celular llamada mTOR. En consecuencia, el equipo trató las células con rapamicina, un inhibidor de mTOR para reducir el tamaño de los tumores relacionados con CET y prevenir las convulsiones relacionadas con CET.  Finalmente, compararon qué genes estaban "activados" en las células de Purkinje de pacientes con CET versus controles e Inesperadamente, las células derivadas de los pacientes mostraron una producción reducida de FMRP, una proteína que está asociada con el síndrome X frágil, una causa común de TEA. Se sabe que FMRP ayuda a regular la función de la sinapsis, por lo que puede contribuir a las anomalías observadas en el funcionamiento de las células de Purkinje en el CET. El análisis también mostró una producción reducida de dos proteínas importantes para la comunicación de neurona a neurona en las sinapsis: sinaptofisina y una proteína receptora de glutamato. Ahora los investigadores esperan usar la plataforma de células de Purkinje para estudiar otros trastornos genéticos, que incluyen la mutación Fragile X y SHANK3, y para probar fármacos potenciales.

Vacuna contra el Cáncer desarrollada con Células Madres

Investigadores de la Universidad de Stanford verificaron que la inyección de células madre pluripotentes inducidas inactivadas (iPSCs) produce una fuerte respuesta inmune contra los cánceres de mama, pulmón y piel. La vacuna también previno recaídas en animales con tumores removidos. Las iPSCs se generan a partir de células adultas genéticamente reprogramadas para imitar la capacidad de las células madre embrionarias para convertirse en cualquier tipo de célula en el cuerpo. En el estudio, 75 ratones recibieron versiones de la vacuna iPSC creada a partir de iPSCs que se han inactivado por irradiación. En cuatro semanas, el 70 % de los ratones vacunados rechazaron completamente las células de cáncer de mama recién introducidas, mientras que el 30% restante tuvo tumores significativamente más pequeños. La efectividad de la vacuna iPSC también se validó para los cánceres de pulmón y piel. Uno de los mayores desafíos para las inmunoterapias contra el cáncer es la cantidad limitada de antígenos que se pueden presentar al sistema inmunitario en un momento dado, este estudio utilizo las propias células de un animal para crear una vacuna contra el cáncer basada en iPSC que se dirige simultáneamente a múltiples antígenos tumorales. El uso de iPSCs completos elimina la necesidad de identificar el antígeno más óptimo para atacar un tipo particular de cáncer. Lo que más sorprendió en el estudio fue la efectividad de la vacuna iPSC en la reactivación del sistema inmunitario para atacar el cáncer. Este enfoque puede tener potencial clínico para prevenir la recurrencia del tumor o atacar las metástasis a distancia. Este trabajo aparece en la revista  Cell Stem Cell.

Alterando las Cadenas de Azúcar se Promueve el Crecimiento Oseo

Científicos de la Universidad de York en el Reino Unido han demostrado que alterando la estructura de las cadenas de azúcar en la superficie de las células madre se puede promover el crecimiento óseo en el cuerpo. El descubrimiento podría tener implicaciones importantes para los tratamientos futuros de la osteoporosis. Las cadenas de azúcar cubren todas las células del cuerpo y funcionan de diversas maneras, como apoyar el sistema inmune y definir los grupos sanguíneos, pero su estructura tiene una "aleatoriedad" que las ha convertido en muy compleja de comprender. Los investigadores trataron las células con un químico, llamado kifunensine, muy conocido por alterar la estructura de las cadenas de azúcar para ver cómo reaccionarían sobre las células madre involucradas en el crecimiento óseo para garantizar que no tenga reacciones adversas en otras células del cuerpo, ya que la inhibición de las cadenas de azúcar tiene un impacto en la forma en que las células madre estimulan la formación de hueso. La investigación se publica en el  Journal of Cell Science.