Descubierto a través de una colaboración de investigación entre la Universidad de Buffalo y Tetra Therapeutics dio un paso importante para convertirse en el primer tratamiento en su clase para el síndrome del X frágil, una de las principales causas genéticas del autismo.
El fármaco, BPN14770, logró resultados positivos de primera línea en un estudio clínico de fase 2 mejorando la función cognitiva en pacientes varones adultos con síndrome de X frágil al inhibir la actividad de la fosfodiesterasa-4D, una enzima que juega un papel clave en la formación de la memoria, el aprendizaje, la neuroinflamación y la lesión cerebral traumática. Estudios previos encontraron que BPN14770 tiene el potencial de promover la maduración de las conexiones entre las neuronas, que están dañadas en pacientes con síndrome de X frágil.
El potencial de BPN14770 para mejorar la función cognitiva y de la memoria también podría traducirse en tratamientos para la enfermedad de Alzheimer, discapacidades del desarrollo, lesiones cerebrales traumáticas y esquizofrenia.
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