Nuevo enfoque para tratar las enfermedades de la Poliglutamina

En un estudio de la Universidad de Osaka, el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría y la Universidad de Niigata publicado en Brain, se demostró cómo el aminoácido natural arginina mejora los síntomas neurológicos de las enfermedades de la poliglutamina (polyQ) antes y después del inicio de los síntomas. Las enfermedades PolyQ son causadas por una expansión anormal de una secuencia de ADN específica que consta de las tres bases: citosina, adenina y guanina. Esto da como resultado el plegamiento y agregación de proteínas con daño concurrente a las células nerviosas, La ataxia espinocerebelosa familiar, la enfermedad de Huntington y la atrofia muscular espinal y bulbar son enfermedades neurodegenerativas hereditarias y debido a su patogénesis molecular similar, se le denominan enfermedades de la poliglutamina (polyQ). Para lograr su objetivo, los investigadores recurrieron a moléculas que facilitan un plegamiento de proteínas adecuado, para evitar la acumulación de agregados y descubrieron que la arginina, tenía el efecto inhibidor más fuerte sobre la agregación de proteínas y también era capaz de prevenir la formación agregada de proteínas polyQ. Para evaluar el potencial terapéutico de la arginina, los investigadores utilizaron ratones  con ataxia espinocerebelosa familiar y atrofia muscular espinal y bulbar. Cuando se agregó a su agua potable antes del inicio de los síntomas, la arginina inhibió la agregación de proteínas polyQ  y suprimió el deterioro motor y la neurodegeneración de los ratones, incluso después del inicio de los síntomas neurológicos, la arginina fue capaz de mejorar los efectos perjudiciales de la ataxia espinocerebelosa familiar.