En un trabajo publicado en Human
Gene Therapy titulado
"Expresión segura y sostenida de la iduronidasa humana después de la
administración intratecal del serotipo 9 de virus adenoasociado en bebés Rhesus
Mon-keys" realizado por un equipo de investigadores de la Universidad de
Pennsylvania, la Universidad de West Indies (Kingston, Jamaica) y la
Universidad de California, Davis School of Medicine y California National
Primate Research Center, lograron administrar por via intratecal un virus (adenoasociados
9 AAV9) portador del gen de la enzima alfa-I-iduronidasa (IDUA), la cual es
deficiente en la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), una enfermedad de almacenamiento
lisosomal hereditaria conocida como
enfermedad de Hurler. Sobre la base de la seguridad y la potencia a largo plazo
de la administración de AAV9-IDUA a través del líquido cereberospinal
demostrado en este estudio en monos recién nacidos. Los autores concluyen que
el desarrollo clínico de este método de terapia génica debe usarse en las formas
graves de las enfermedades de almacenamiento neuropático como la MPS I.
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18 junio 2019
Tratamiento Génico de enfermedades de almacenamiento neuropático
Redactado por el Dr Jesús Gutierrez Daza Hora: 7:00:00 a. m. Print PDF
Labels: Medicina
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