FDA aprueba dos Nuevos Fármacos para Tratar Afecciones Hematológicas

La infusión de tagraxofusp-erzs recibió la primera aprobación para el tratamiento del neoplasma de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN) en adultos y niños a partir de los 2 años de edad. Los investigadores investigaron la eficacia en un ensayo clínico. De los 13 pacientes con BPDCN no tratado, siete  lograron remisión completa (CR) o CR con una anomalía de la piel no indicativa de enfermedad activa (CRc). Los efectos secundarios comúnmente informados fueron síndrome de fuga capilar, náuseas, fatiga, edema periférico, fiebre, escalofríos y aumento de peso. Las anomalías comunes de laboratorio incluyeron disminución de linfocitos, albúmina, plaquetas, hemoglobina y calcio y aumento de glucosa y enzimas hepáticas. La FDA aconseja a los médicos que controlen los niveles de enzimas hepáticas y los signos de intolerancia. La FDA también aprobó el ravulizumab, un inhibidor del complemento de acción prolongada que previene la hemólisis, para tratar a los adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La inyección requiere tratamiento cada ocho semanas. El fármaco fue probado en un primer ensayo clínico con 246 pacientes no tratados previamente para la HPN y en un segundo ensayo clínico, con 195 pacientes con HPN en base a medidas clínicas que incluyeron hemólisis y evitar la transfusión. Los efectos secundarios comúnmente informados incluyen dolor de cabeza e infección respiratoria superior. La FDA aconseja a los proveedores que tengan cuidado al administrar a pacientes con otras infecciones sistémicas. La información de prescripción también incluye una Advertencia sobre el riesgo de infecciones meningocócicas y sepsis que amenazan la vida.