Desarrollan un Fármaco para tratar las Afecciones Neurodegenerativas

Los científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis han desarrollado un fármaco que promete ser el futuro tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, una afección neurodegenerativa hereditaria, a menudo dolorosa, que afecta los nervios de las manos, los brazos, los pies y las piernas afecta a aproximadamente una de cada 2,500 personas en todo el mundo, y no hay tratamientos para ella. Estos pacientes han heredado mutaciones en la proteína mitofusina2, que regula la fusión mitocondrial. Durante el estudio descubrieron que el problema no es que las mitocondrias son demasiado pequeñas, es que no pueden viajar distancias. Las mitocondrias para bajar a la pierna de una persona, siguen el nervio ciático desde la columna lumbar hasta el pie. Si una persona no puede renovar constantemente las mitocondrias, a lo largo de los años los nervios comienzan a atrofia. Una vez que los nervios mueren, los músculos se atrofian también. Con la distancia identificada como un factor clave, los científicos extrajeron los nervios ciáticos de ratones y observaron que las mitocondrias en los nervios de ratón con Charcot-Marie-Tooth tipo 2A eran casi estáticas, moviéndose muy poco en el marco de tiempo observado. Luego, los investigadores agregaron un compuesto farmacológico a los nervios con la mitocondria estática. Este medicamento, desbloquea la mitofusina2 y aumenta la fusión mitocondrial. Después de unos 15 minutos de exposición al compuesto, el tráfico mitocondrial comenzó a aumentar  y después de una hora, parecía el nervio normal. También encontramos que la droga no tiene un efecto cuando se agrega a los nervios normales. Estos hallazgos pueden ser relevantes para otros trastornos neurodegenerativos en los que las mitocondrias están alteradas, incluidos otros tipos de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. El estudio fue publicado hoy en la revista Science.