Tratamiento Genético para Enfermedades Neurológicas

Una investigación del Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute (SBP) describe cómo una modificación del ARNm afecta la vida de las células madre neurales (NSC). El estudio, publicado en Nature Neuroscience , revela un novedoso sistema regulador de genes que puede avanzar en terapias con células madre y tratamientos genéticos para enfermedades neurológicas como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson y los trastornos de salud mental que afectan las capacidades cognitivas. Los NSC son células progenitoras presentes no solo durante el desarrollo embrionario sino también en el cerebro adulto. Los NSC se someten a un proceso de autorrenovación para mantener su población, así como a diferenciarse para dar lugar a todos los tipos de células neuronales: neuronas, astrocitos y oligodendrocitos. El estudio  se centró en el aspecto de autorrenovación de los NSC. Usando ratones el equipo descubrió que la modificación de m6A mantiene el grupo de NSC al promover la proliferación y prevenir la diferenciación prematura de las NSCs. Es importante destacar que los investigadores encontraron que la modificación m6A regula esto al regular las modificaciones de las histonas. Los medicamentos actuales que modifican las histonas muchas veces no son específicos. Al final, modulando la modificación del ARNm y sus modificaciones interactivas de histonas a una región genómica específica, se espera corregir la expresión aberrante de genes en trastornos cerebrales con precisión.