Aprueban Nuevo Farmaco para Tratar la Enfermedad de Batten

Los síntomas iniciales de la forma CLN2 de Batten, por el que se aprueba este medicamento, por lo general incluyen retraso en el lenguaje , convulsiones y problemas de coordinación. Los niños afectados también desarrollan problemas de pérdida de la visión y de las habilidades motoras, incluyendo dificultad para caminar. Muchos requieren una silla de ruedas al final de la infancia y a menudo no sobreviven más allá de la adolescencia. La Enfermedad de Batten es poco frecuente, que ocurre solo cuatro de cada 100.000 nacimientos en los Estados Unidos. La cerliponase alfa es un fármaco de reemplazo enzimático;su ingrediente principal es una forma de la enzima humana TPP1, se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo por medio de un depósito implantado quirúrgicamente. La FDA evaluo para su aprobacion estudios clínicos que incluyeron 24 niños de 3 a 8años con enfermedad CLN2. Los efectos secundarios más comunes incluyen fiebre, problemas del corazón, vómitos, convulsiones, dolor de cabeza e irritabilidad.