Regeneracion Macular Transgenica

Investigadores de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Infantil de Filadelfia en Estados Unidos han conseguido devolver la visión a niños con degeneración macular. El estudio, que se publica en la revista 'The Lancet', se ha dado a conocer durante la reunión de la Academia Americana de Oftalmología y la Asociación Panamericana de Oftalmología que se celebra en San Francisco (Estados Unidos). Los resultados del trabajo muestran que la terapia génica mejora la visión en especial niños, con degeneración retinal heredada o amaurosis congénita de Leber. Los pacientes con estos trastornos padecen una grave pérdida de visión y movimientos oculares anómalos en los inicios de la infancia. No existe tratamiento para la LCA y los graves defectos visuales de la infancia suelen progresar a ceguera total hacia los 30 o los 40 años. En el estudio, se inyectó en el ojo con peor visión material genético esencial para la corrección de la LCA. Este material genético era transportado por un virus que lo administraba a las células enfermas del ojo. El tratamiento fue tolerado bien por todos los pacientes y dio lugar una mejora tanto en las medidas subjetivas como objetivas de la visión. Los pacientes tenían un aumento de al menos 100 veces en la respuesta pupilar a la luz, la contracción de la pupila cuando recibe luz, y un niño de 8 años desarrollo cerca del mismo nivel de visión que los niños de su edad con visión. Este estudio proporciona resultados impresionantes en el restablecimiento de la visión en pacientes que antes no tenían opciones de tratamiento. Estos descubrimientos podrían acelerar el desarrollo de terapia génica para las enfermedades retinales más comunes.