Prueban Enzima para Tratar el Sindrome de Prader Willi

Investigadores, de la Universidad de Carolina del Norte probaron una clase de moléculas  conocidas como inhibidores G9a y tuvieron éxito, tanto en el modelo de ratón con síndrome de Prader-Willi y en las células humanas de pacientes con el trastorno. El síndrome de Prader-Willi se caracteriza por mala alimentación, trastorno del crecimiento y debilidad de los músculos en la infancia, seguido obesidad y problemas de conducta en la infancia. Se presenta en aproximadamente uno de cada 15.000 nacimientos y no tiene cura. El G9a es una enzima que es importante para la regulación de genes. Los inhibidores de la G9a también parece tener un efecto terapéutico. Cuando los ratones con síndrome de Prader-Willi fueron tratados con estos fármacos de molécula pequeña durante la infancia, vivieron más tiempo y tuvieron un crecimiento más normal. Estos hallazgos sugieren que los inhibidores de G9A pueden desempeñar un papel en la regulación y silenciamiento de los cromosomas de los progenitores en ciertos genes que requieren un proceso de impresión para la función normal. Esto podría proporcionar una nueva visión para el mecanismo molecular de la impronta genómica. El estudio fue publicado en la revista Nature Medicine.