El cerebro humano es, con diferencia, el órgano más complejo de nuestro cuerpo. y tiene una capacidad de regeneración muy limitada. A diferencia del tejido cutáneo o hepático, las neuronas que mueren rara vez se reemplazan.
Por ello, las lesiones cerebrales son la causa principal de tantas enfermedades relacionadas con la edad. Una de las más graves y frecuentes es el ictus isquémico, provocado por la interrupción del flujo sanguíneo a una zona del cerebro. Si bien los avances en el tratamiento de urgencias han mejorado las tasas de supervivencia, actualmente no existe ninguna terapia capaz de reparar el daño neuronal causado por un ictus.
En las últimas décadas, las terapias celulares han abierto la puerta a una nueva generación de tratamientos en medicina regenerativa. Se trata de terapias que buscan reemplazar o reparar el tejido dañado mediante la introducción de nuevas células capaces de sobrevivir, madurar y, en última instancia, realizar las funciones que se han perdido. Esto es especialmente importante para las afecciones que afectan al cerebro. A pesar de su gran potencial, la medicina regenerativa se ha desarrollado con relativa lentitud debido a la necesidad de cumplir con la legislación de las distintas regiones. Además, requiere grandes inversiones financieras.
Un precedente crucial tuvo lugar a finales de la década de 1980 en el Hospital Universitario de Lund, Suecia, donde un logró trasplantar con éxito células madre neurales al cerebro de pacientes con enfermedad de Parkinson. Los resultados fueron extraordinarios: al reemplazar las neuronas dañadas, muchos pacientes recuperaron la función motora durante más de una década. Estos experimentos proporcionaron la primera evidencia sólida de que el cerebro humano puede repararse utilizando células vivas. Desde entonces, la investigación ha avanzado, las técnicas se han perfeccionado y las regulaciones europeas han establecido marcos estrictos para garantizar la seguridad y la calidad de estos tratamientos, que ahora se clasifican como medicamentos de terapia avanzada. Actualmente, se están llevando a cabo diversos ensayos clínicos en todo el mundo que ofrecen esperanza a los pacientes con Parkinson y muchas otras enfermedades que afectan al cerebro.
No basta con que las células trasplantadas sobrevivan en el cerebro del paciente; deben integrarse funcionalmente. Esto significa que necesitan extender sus axones y establecer sinapsis o conexiones adecuadas con las neuronas supervivientes, convirtiéndose así en parte de los circuitos cerebrales. Aquí es donde entra en juego la ingeniería genética, una de las tecnologías más transformadoras de la biología moderna. Esta disciplina permite modificar las células para hacerlas más eficaces, más resistentes o con mayor capacidad de integrarse en el tejido dañado. En este caso, incorporan a las células trasplantadas el gen que codifica la proteína BDNF (factor neurotrófico derivado del cerebro), un factor neurotrófico que favorece el desarrollo cerebral y promueve el crecimiento axonal y la formación de sinapsis. El objetivo es facilitar la integración funcional de las nuevas neuronas en el cerebro lesionado, un paso fundamental para garantizar que el trasplante no solo subsane la deficiencia, sino que también restablezca la comunicación neuronal.
La manipulación genética también plantea dilemas éticos , especialmente en lo que respecta a los límites de su aplicación y sus posibles efectos a largo plazo. Los trasplantes mencionados en pacientes con Parkinson, por ejemplo, se realizaron con células de tejido fetal.
Hoy, gracias a las células madre pluripotentes inducidas (iPS) , es posible generar células madre a partir de las propias células adultas del paciente. Actualmente, es muy común generar células iPS en el laboratorio a partir de biopsias de piel.
Esto evita muchos de los conflictos éticos asociados al uso de embriones y reduce el riesgo de rechazo inmunológico. Por lo tanto, la cuestión ya no es si podemos modificar las células para reparar el cerebro, sino qué criterios utilizar, bajo qué normativa y con qué responsabilidad.


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