La idea de reparar genes defectuosos con genes sanos, ha sido muy prometedora. Pero un obstáculo importante ha sido encontrar una forma segura y eficiente de administrar esos genes.
Investigadores de la Facultad de Medicina John A. Burns de la Universidad de Hawái (JABSOM) han logrado un avance significativo en la tecnología de edición genética. Su nuevo método ofrece una forma más rápida, segura y eficiente de introducir genes saludables en el cuerpo, lo que podría conducir a tratamientos para cientos de enfermedades.
Los métodos actuales pueden corregir errores en los genes, pero también pueden causar daños no deseados al crear roturas en el ADN. Además, son difíciles de insertar en grandes cantidades de material genético, como genes completos. La nueva técnica, desarrollada por el Instituto de Investigación de Biogénesis y el Departamento de Biología Celular y Molecular de JABSOM, aborda estas limitaciones. Utilizaron la evolución de laboratorio para generar una nueva integrasa superactiva capaz de insertar genes terapéuticos en el genoma con una eficiencia récord.
Las implicaciones de esta investigación van más allá de la terapia génica . La capacidad de insertar de manera eficiente grandes fragmentos de ADN tiene aplicaciones en otras áreas de la medicina. Cuando se crean líneas celulares para producir proteínas terapéuticas, el gen que codifica la proteína suele insertarse aleatoriamente en el genoma y rara vez se coloca en un lugar del genoma que sea adecuado para la producción. Encontrar una célula con el gen insertado correctamente y que produzca la proteína deseada puede llevar muchos meses.
La nueva técnica crea un montón de agujas y envía el gen directamente al lugar deseado, acelerando significativamente el proceso de desarrollo.
El equipo está explorando cómo esta técnica podría acelerar el desarrollo y la fabricación de productos biológicos y terapias avanzadas como los anticuerpos. En la actualidad, encontrar la línea celular adecuada para una producción eficiente puede ser un proceso que requiere mucho tiempo. Sin embargo, la nueva herramienta de ingeniería genómica puede reducir el tiempo de desarrollo de la línea celular y acelerar la fabricación de terapias que salvan vidas.
Esta investigación fue publicada en la revista Nucleic Acids Research.
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